[미디어펜=김견희 기자]GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 'GM1 강글리오시드증'(GM1 gangliosidosis·이하 GM1)의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

'GM1'은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명당 1명꼴로 발생한다고 알려졌으며 대부분 6세 미만의 소아기에 발병한다. 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되는데 현재 출시된 치료제는 없다.

양측은 이번 계약에 따라 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질을 발굴한다. 샤페론은 단백질 구조를 정상화하는 저분자 화합물이다.

GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하며, 임상시험부터는 단독으로 수행한다. 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했으며, 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이다. 

돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유한 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부 기관인 의료연구개발기구(AMED)의 지원을 받아 의학·건강·영양 연구소(NIBIOHN)와 협업해 확보했다.

돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 받고, 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.